الطائر – لبنان:
أعلنت شركة بريستول مايرز سكويب (بورصة نيويورك: BMY) وشركة أكسيليرون فارما (ناسداك: XLRN )، اليوم عن البيانات الأولى للمرحلة الثانية من دراسة BEYOND لتقييم عقار”ربلوزيل” Reblozyl® (luspatercept-aamt) أول عقار لعلاج الاضطراب الوراثي في كريات الدم الحمراء، بالإضافة إلى توفير أفضل رعاية داعمة للمرضى الذين يعانون من الثلاسيميا بيتا، والذين لا يحتاجون إلى عمليات نقل للدم(NTD). ولقد تم عرض هذه البيانات أمام المؤتمر الافتراضي لجمعية أمراض الدم الأوروبية (EHA) 2021 كجزء من الحلقة الدراسية الرئيسة (نبذة # S101). وأظهرت النتائج أن العلاج عن طريق عقار “ربلوزيل” أدى إلى تحسينات ملحوظة في هيموجلوبين الدم مقارنةً مع العلاج الوهمي. وارتبطت التغييرات في النتائج التي أبلغ عنها المرضى أيضاً، بزيادة في هيموجلوبين الدم. ويستخدم مصطلح الثلاسيميا NTD، لوصف المرضى الذين لا يحتاجون إلى عمليات نقل خلايا الدم الحمراء المنتظمة مدى الحياة (RBC) من أجل الحفاظ على حياتهم، على الرغم من أنهم قد يحتاجون إلى عمليات نقل متكررة أو عرضية، عادةً ولفترات زمنية محددة.
وقال الدكتور علي طاهر البروفسور في أمراض الدم والأورام ومدير معهد نايف باسيل للسرطان في الجامعة الأميركية في بيروت ونائب رئيس قسم البحوث في دائرة الطب الداخلي في المركز الطبي في الجامعة الأميركية في بيروت ومستشار مركز الرعاية الدائمة للثلاسيميا والباحث الرئيسي في دراسة BEYOND:” قد يواجه المرضى الذين يعانون من الثلاسيميا بيتا، ولا يعتمدون على نقل الدم، مجموعة من المضاعفات السريرية، والتي تشمل فقر الدم المزمن والتحميل المفرط للحديد أو اكتناز الحديد، لذا فإن الخيارات العلاجية ضرورية جداً”. وأضاف “تظهر النتائج الصادرة عن دراسة BEYOND، القدرات السريرية لعقار “ربلوزيل”، في الحفاظ على ارتفاع مستويات الهيموجلوبين عند المرضى، بغض النظر عن حالة الهيموجلوبين الأساسية لديهم ، والتي بدورها قد تحسّن نوعية وطول الحياة لدى البالغين المصابين بمرض الثلاسيميا بيتا NTD”.
[اشترك في قناة «الطائر» على يوتيوب]
ويُعتبر”ربلوزيل”، العقار الأول والوحيد المسؤول عن نضج خلايا الدم البدائية الحمراء، المعتمد في الاتحاد الأوروبي والولايات المتحدة الأميركية وكندا، لمعالجة الثلاسيميا بيتا المرتبطة بفقر الدم، ومتلازمة خلل التنسّج النقوي الأقل خطراً، والذي يمثل قفزة هامة في علاج للمرضى المؤهلين لهذا العلاج.
من جهته قال حبيب دابل، الرئيس والمدير العام التنفيذي في أكسيليرون: “إن حجم التحسن الملحوظ الذي تم تسجيله عند المرضى الذين تم علاجهم بواسطة عقار “ربلوزيل” في إطار الاختبارات التجريبية لدراسة BEYOND مميز وجدير بالاهتمام”. وأضاف” تساهم هذه البيانات المتينة والدامغة، في تعزيز ثقتنا في قدرة عقار”ربلوزيل”، ليصبح أداة مجزية للاستراتيجيات العلاجية لهذه الفئة الهامة من المرضى الذين يعانون من نقص الخدمات في جميع أنحاء العالم”.
واعتبر الدكتور نوح بيركويتز، النائب الأول لرئيس وحدة تطوير أمراض الدم في شركة بريستول مايرز سكويب:” إن النتائج التي نقدمها لجمعية أمراض الدم الأوروبية EHA، من شأنها تعزيز آلية العمل الجديدة لـعقار “ربلوزيل” لعلاج فقر الدم، وتظهر فائدته العلاجية المحتملة لهؤلاء المرضى، الذين يواجهون مجموعة من المضاعفات الصحية الخطيرة التي غالباً ما تستمر مدى الحياة”. وأضاف” نحن إلى جانب شركائنا في “أكسيليرون” ملتزمين بتطوير برنامجنا السريري لـعقار “ربلوزيل” للمرضى الذين يعانون امراض من اضطرابات الدم المرتبطة بفقر الدم”.
نبذة عن الثلاسيميا بيتا
يذكر أن الثلاسيميا بيتا هي اضطراب دم وراثي ناتج عن خلل جيني في الهيموجلوبين. ويُعتبر أحد أكثر الاضطرابات المتنحية الجينية الاكثر شيوعاً، ويقدر إجمالي الإصابة السنوية للأفراد الذين تظهر عليهم الأعراض بواحد من كل 100000 شخص على مستوى العالم و1 من كل 10000 شخص في الاتحاد الأوروبي5.
يرتبط المرض بضعف تكون كريات الدم الحمراء، ما يؤدي إلى إنتاج عدد أقل من كريات الدم الحمراء وبشكل غير صحي، وذلك يؤدي غالباً إلى فقر الدم الشديد – وهي حالة يمكن أن تكون منهكة وتسبب مضاعفات أخرى للمرضى – بالإضافة إلى مشكلات صحية خطيرة أخرى.
نبذة عن عقار”ربلوزيل” Reblozyl®
عقار”ربلوزيل” Reblozyl® (luspatercept-aamt) ، هو العقار الأول والوحيد المسؤول عن نضج خلايا الدم البدائية الحمراء، حيث يعزز نضج خلايا الدم الحمراء في المراحل المتأخرة في النماذج الحيوانية. وعقار “ربلوزيل” معتمد حالياً في الولايات المتحدة الأميريكية لعلاج الفئات التالية:
- فقر الدم عند المرضى البالغين المصابين بالثلاسيميا بيتا، والذين يحتاجون إلى عمليات نقل منتظمة لخلايا الدم الحمراء
- فقر الدم الذي يسبب قصور في عامل تحفيز تكون الكريات الحمراء، ويتطلب وحدتين أو أكثر من خلايا الدم الحمراء على مدى 8 أسابيع في المرضى البالغين الذين يعانون من متلازمات خلل التنسج النقوي المنخفضة والمتوسطة الخطورة وتحديداً الحالات المرتبطة بالأرومات الحلقية (MDS-RS)، أو مع ورم خلل التنسج النقوي / التكاثر النقوي مع الأرومات الحديدية الحلقية وكثرة الصفيحات (MDS/MON-RS-T).
لا يشار إلى استخدام “ربلوزيل” كبديل لعمليات نقل خلايا الدم الحمراء عند المرضى الذين يحتاجون إلى تصحيح فقر الدم الفوري.
للدراسة الكاملة يرجى استخدام الرابط التالي:
http://aubmc.org/Documents/press/Reblozyl-BEYOND-EHA-en.pdf
http://aubmc.org/Documents/press/Reblozyl-BEYOND-EHA-ar.pdf
